Οι ασθενείς της αρχικής μελέτης θα παρακολουθούνται για τα επόμενα 15 χρόνια, ώστε οι επιστήμονες να συνεχίσουν να αξιολογούν τη μακροπρόθεσμη ασφάλεια και αποτελεσματικότητα της παρέμβασης. Μια μεγαλύτερη και πιο ισχυρή διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης ΙΙ βρίσκεται επί του παρόντος σε εξέλιξη, ενώ μια μελέτη Φάσης ΙΙΙ έχει προγραμματιστεί να ξεκινήσει το δεύτερο εξάμηνο του 2024.
Επί του παρόντος, η μόνη εγκεκριμένη θεραπεία CRISPR, το CASGEVY, προορίζεται για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας και της β-θαλασσαιμίας. Ωστόσο, η CASGEVY γίνεται ex vivo, κατά την οποία τα κύτταρα λαμβάνονται από τον ασθενή και επεξεργάζονται εκτός του σώματος και στη συνέχεια επανεισάγονται, ενώ η NTLA-2002 γίνεται in vivo, απευθείας μέσα στο σώμα.
