Η γονιδιακή θεραπεία επιβράδυνε την απειλητική για τη ζωή καρδιακή νόσο

Σε μια νέα μελέτη, ποντίκια με χαμένη λειτουργία του PKP2 αποδείχθηκε ότι μπορούσαν να επιβιώσουν για περισσότερους από πέντε μήνες, εάν λάμβαναν μια εφάπαξ δόση γονιδιακής θεραπείας που έφερε μια φυσιολογική έκδοση του γονιδίου. Τα τρωκτικά που έλαβαν το γονίδιο αντικατάστασης έδειξαν επίσης μείωση κατά 70 έως 80 τοις εκατό του σχηματισμού ινωτικού ιστού, ανάλογα με τη δόση.

Η θεραπεία μπορεί να επιβραδύνει σημαντικά τη νόσο και να αποτρέψει την απώλεια ιστού, καθώς σε προχωρημένα στάδια η καρδιά έχει ήδη επηρεαστεί τόσο πολύ που συχνά είναι απαραίτητη η μεταμόσχευση.